Érdekes olvasnivalók a nagyvilágból
Érdekes olvasnivalók a nagyvilágból
Itt különböző bejegyzéseket tudsz olvasgatni a témából.
"repurposing" vagy "repositioning"
Talán nem a legtalálóbb cím, de elolvasva a cikket nem jutott jobb eszembe.
"Egy látszólag apró szemantikai probléma nagy akadályt jelent a ritka betegségek kezelésének kifejlesztésében" írja Annette Bakker a Gyermekdaganat Alapítvány elnöke értekezésében. A különbségtétel tisztázása segít felgyorsítani a gyógymódok kidolgozását azon ritka betegségekre, amelyek együttesen 30 millió amerikait sújtanak.
Ha csak néhány ezer vagy akár néhány száz ember él egy adott betegséggel, akkor a klinikai vizsgálatokhoz elegendő beteg felkutatása évekbe telhet. A klinikai vizsgálatok általában több akadémiai egészségügyi központ együttműködését is megkövetelik, és az ellátást gyakran nem szabványosítják a kutatók közötti nézeteltérések miatt, hogy mit kell tennie egy "sikeres" gyógyszernek. Sok biotechnológiai vállalat is visszariad a ritka betegségek kutatásától, mivel a potenciális pénzügyi megtérülés viszonylag alacsony lehet, tekintettel a potenciális ügyfelek kis létszámára. ..A helyzetet nehezíti, hogy a tisztviselőknek különbséget kell tenniük az FDA által jóváhagyott gyógyszerek "újrafelhasználása" között az új indikációkhoz, illetve a nem FDA által jóváhagyott, új indikációkhoz szükséges "újrapozicionálása" között. Az eleinte fájdalomcsillapító aszpirint ma már a vérrögképződés megelőzésére is használják. Az eredetileg influenza kezelésére kifejlesztett amantadint később a Parkinson-kór terápiájaként használták fel...Nézzük meg a MEK-gátló Mirdametinibet. A Pfizer a vegyületet a rák kezelésére fejlesztette ki, de stratégiai kereskedelmi okokból abbahagyta a fejlesztést. Szervezetem, a Children's Tumor Foundation, a lézerrel a neurofibromatosisban és schwannomatosisban szenvedő betegek kezelésének felgyorsítására összpontosít – olyan ritka betegségekben, amelyek miatt daganatok nőnek ki az idegeken az egész testben, ami mozgássérült fájdalomhoz, torzuláshoz, süketséghez, vaksághoz vezet. és a rák. Az 1. és 2. fázis adatainak tanulmányozása után láttuk a mirdametinib értékét. A Pfizer tiszti főorvosa, a FasterCures vezetője és csapatunk közötti nagyon gyümölcsöző együttműködés eredményeként a mirdametinib egy új biotechnológiai vállalat, a SpringWorks lett, amely 2017-ben indult.
Magnézium pótlás fontossága az NF-es betegeknél
A magnézium az egyik legfontosabb ásványi anyag a szervezetben. A talaj kimerülése, a vízszűrés és a rossz táplálkozás miatt a legtöbb embernek alapból hiánya van ebből a létfontosságú tápanyagból. A betegség magnéziumhiánnyal jár, és ez alól a neurofibromatózis sem kivétel. A kutatók arra a következtetésre jutottak, hogy sok NF-ben szenvedő embernek ALACSONY a magnézium- és egyéb ásványi anyag szintje. (Ezenkívül az alacsony magnéziumszintet a fájdalommal, migrénnel, rákkal, szorongással, depresszióval, figyelemzavarral és autizmussal is összefüggésbe hozták.)
/https://nfwithkerry.wordpress.com/2021/06/14/magnesium-and-nf/
Hatalmas mennyiségű angol nyelvű videot találtam az NF minden változatával kapcsolatban, ha valaki érti, akkor érdemes belenézni.
Ezek az anyagok az "NF fórum" részei, ezek a fórumok lehetővé teszik az NF-el élők és családtagjaik számára, hogy támogathassák és tanulhassanak egymástól, miközben részt vesznek a szemináriumokon, ahol a neurofibromatózissal kapcsolatos témákról beszélgethetnek.
https://www.ctf.org/resources/resource-library#section-educational-videos
Orvosként szíveden viseled az NF1 kutatását, és magad is részt vennél benne, akkor most pályázhatsz:
A program célja a legtehetségesebb és legígéretesebb klinikus tudósok vonzása az NF1 beteg-központú kutatásainak elvégzésére. A jelölteknek a posztdoktori képzés utolsó szakaszában vagy az oktatás első hét évében elkötelezetteknek kell lenniük a beteg-központú kutatás iránt, bizonyítaniuk kell kutatási tapasztalataikat, érdeklődniük kell az NF1 iránt, és megfelelő mentorral kell rendelkezniük. Az NTAP reméli, hogy az NF1 iránt érdeklődésre számot tartó jelentkezőktől érkeznek pályázatok az egész világon, az orvostudomány minden tudományágán. A Tudósok Programát Dr. Francis S. Collins tiszteletére nevezték el, aki példaértékű orvostudósként vezetett az 1990-ben az NF1 gént felfedező csoportot. Ez a felfedezés gyakorlatilag az összes későbbi klinikai-transzlációs NF1 kutatást támogatta. A pályázatok benyújtásának határideje: 2019. november 22. Az NTAP-ról további információt a www.n-tap.org oldalon találhat. Kattintson és töltse le az alkalmazást a Francis S. Collins Tudósok programjába a neurofibromatózis klinikai és transzlációs kutatásában.
https://www.ctf.org/news/call-for-applications-for-the-class-of-2020-francis-s-collins-scholars
Létezik olyan, hogy Biobank
Soha nem hallottam még. Az jó, hogy szövettani vizsgálatra elviszik a levett szövetet, de külföldön mást is csinálnak vele.
A CTF Biobank egy központosított, nyílt hozzáférésű adattár, ahol a betegszövet (például vér- és daganatos minták) és az egyező klinikai adatok tárolódnak a jövőbeni kutatási felhasználás céljából. A CTF Biobank elengedhetetlen, mivel jelenleg nem áll rendelkezésre elegendő minőségű NF szövet az NF iránt érdeklődő összes kutató számára. A CTF Biobank egy kiváló minőségű "könyvtár" a nyíltan elérhető NF-szövetből, amelyet bármilyen NF-es ember adományozhat. Ennek a szövetnek a megszerzése partnereink, a Sage Bionetworks és a HudsonAlpha Genomic Services számára lehetőséget nyújtanak a mélyreható elemzések és jellemzések készítésére. Csak 2015-ben legalább 50 dermális neurofibrómát elemeztek, és ez a szám csak tovább fog növekedni, mivel bővítjük képességünket más típusú NF daganatok műtéti adományainak elfogadására is.
A CTF Biobank lehetővé teszi a poszt mortem szövetek adományozását is az NF1, NF2 vagy schwannomatosis által érintett betegektől. Ez a CTF partnerségének a Nemzeti Betegségkutató Intézettel (NDRI) és a Ritka Betegségek Partnerségi Programjával, egy nonprofit szervezettel való elkötelezettségével valósulhat meg, amelynek célja a legmagasabb színvonalú emberi biológiai anyagok kutatáshoz való biztosítása.
Ha többet szeretne tudni a post mortem szövetek adományozásáról, kérjük, vegye fel a kapcsolatot a Pam Knight klinikai program igazgatójával a pknight@ctf.org e-mail címen vagy a (212) -344-6633 ext. 8555 számon.
https://www.ctf.org/understanding-nf/ctf-biobank
.
NF Világnap #WorldNFDay
Ez a nap minden évben május 17-ére kerül. A The Children's Tumor Foundation (Gyermek Tumor Alapítvány) minden májust az NF tudatossági hónapnak (Neurofibromatosis Awareness Month) neveznek. Ennek a tudatosítási napnak az egyik célja az, hogy sok orvos, politikus és más egészségügyi szakember, aki korábban soha nem hallott az állapotról, felfigyeljen a közel 2millió éritettre.
A Children's Tumor Foundation örömmel jelentette be, hogy az NF tudatosság hónapjának elismerésekor a világ minden táján támogatják a neurofibromatózis (NF) elleni küzdelmet és számos épület az NF hivatalos színeivel lesz megvilágítva ( kék és zöld világítás).
Itt a lista, hogy hol mi lesz kivilágítva, tudomásom szerint hazánkban semmi.
https://www.courageouschristianfather.com/world-nf-awareness-day/?fbclid=IwAR0ZxZsWJN_G2y-lXKh0b0ap_ceDcXjtO-Nwl5WqPrCxCR_k6sJJ_VZJWRg
Látogass el a Resource Library-ba , ahonnan letölthetsz olyan tartalmakat, amit a mások oktatása érdekében tudsz használni! Töltsd le az "igazságok az NF-ről" vagy a különböző a brosúráit NF1, NF2, Schwannomatosis, NF kutatással kapcsolatban, és ahol a regisztrációt is megtalalod. ctf.org/brochures #endnf #nfawareness
https://www.ctf.org/resources/resource-library?fbclid=IwAR0SVW1IHyjIApdA9H5N--OXte64eGdaY6Lo9-pZk-35JJZwnZ9VTpjpV30
Sokan, amikor a barna foltokat meglátják a bőrön, eszükbe jut az NF, de vajon hányan tudják, hogy nem csak ennek a betegségnek a kísérője lehet?
